Beiträge vom ASH Kongress nach Aktualität gereiht

Für Patienten mit chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase scheint eine Dosis von 50mg/Tag Dasatinib ausreichend zu sein – dank einer neuen randomisierten Studie gibt es dazu nun belastbare Daten.

Bisherige Daten zeigen, dass die Verwendung eines Zweitgenerations-TKI (2^ndG-TKI) nach Versagen eines ebensolchen geringe Aussicht auf dauerhaften Therapieerfolg verspricht, insbesondere, wenn keine Mutation in der BCR-ABL1-Kinase-Domäne vorliegt. Am ASH wurden mit dem allosterischen STAMP-Inhibitor Asciminib Daten zu einer vielversprechenden Substanz gezeigt.

Besonders die reiferen Follow-up- Daten zu den in den letzten Jahren eingeführten Induktionstherapien bestätigen den Fortschritt in der Therapie des multiplen Myeloms. Aber auch Beiträge zu Therapieansätzen mit CAR-T-Zellen sowie Kombinationstherapien im refraktären/relapsierten Setting standen am ASH im Zentrum der Aufmerksamkeit. Assoc.-Prof.ⁱⁿ Priv. Doz.ⁱⁿ Dr.ⁱⁿ Maria Krauth berichtet im Interview über diese neuen Trends.

Die Langzeitanalyse der Daten aus der Phase-III-Studie BELIEVE zeigt, dass die Behandlung mit dem Erythrozyten-Reife-Aktivator (ERA) Luspatercept mit einer anhaltenden Verringerung der Transfusionseinheiten für rote Blutkörperchen (RBC) und weniger Transfusionen bei Patienten mit Beta-Thalassämie verbunden war. Diese Ergebnisse wurden von Dr. Ali T. Taher, FRCP, von der American University of Beirut, im Rahmen des virtuellen ASH-Jahrestreffens 2020 vorgestellt.

Patienten mit rezidiviertem/refraktärem multiplem Myelom (MM), die in der Phase-III-Studie APOLLO mit einer Kombination aus subkutanem Daratumumab plus Pomalidomid-Dexamethason (Pd) behandelt wurden, hatten ein um 37% geringeres Risiko für Progression oder Tod als Patienten, die Pd allein erhielten. Meletios Dimopoulos, MD, von der Universität Athen präsentierte diese Ergebnisse auf der ASH-Jahrestagung 2020.

Zur Inhibition des für die chronische myeloische Leukämie (CML) charakteristischen BCR-ABL-Fusionsproteins stehen heute fünf verschiedene Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKI) der ersten bis dritten Generation zur Verfügung. Unter der Behandlung mit diesen TKI ist es in der Vergangenheit zu einer eindrücklichen Verbesserung der Prognose betroffener Patienten gekommen.

Der Polycythaemia vera (PV) widmete sich bei der 62. ASH-Jahrestagung eine eigene Sitzung und hier wurden unter anderen aktuelle Studienergebnissen zur Interferontherapie präsentiert. Sie könnte auch bei Niedrigrisiko-Patienten sinnvoll sein und bei anhaltendem komplettem hämatologischem Ansprechen (CHR) unter Umständen auch pausiert werden.

Der Zusatz von Daratumumab zu etablierten SOC erwies sich bei therapienaiven, nicht transplantfähigen Patienten vs. dem jeweiligen SOC in zwei Phase-III-Studien hinsichtlich der MRD-Negativitätsraten und einer Verlängerung des PFS als signifikant überlegen.

Bisher ist noch keine CAR-T-Zelltherapie für das follikuläre Lymphom (FL) zugelassen. Gegen das Antigen CD19 gerichtete CAR-T-Zellen zeigen nun erste Erfolge beim refraktären oder rezidivierten (r/r) FL.

Fortgeschrittene indolente Non-Hodgkin-Lymphome (iNHL) – insbesondere das follikuläre Lymphom (FL) und das Marginalzonen-Lymphom (MZL) – rezidivieren bei den meisten Patienten unter den Standardtherapien immer wieder aufs Neue. Wie PD Dr. Caron Jacobson, Dana-Farber Cancer Institute, Boston (MA)/USA, ausführte, ergibt sich daraus auch bei diesen niedrig malignen Lymphomen der Bedarf für neue, effektive Therapieoptionen.

Bei Patienten mit myelodysplastischen Syndromen (MDS) im Alter von 50 bis 75 Jahren verdoppelte die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (HCT) in der Study 1102 des Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network die Überlebensrate im Vergleich zu hypomethylierender Therapie oder Best Supportive Care.

Die Analyse der Daten von 656 Patienten aus dem ASH Research Collaborative COVID-19 Registry for Hematology im Zeitraum von April bis November 2020 ergab, dass jeder fünfte Patient mit einer hämatologischen Malignität, der an COVID-19- erkrankt, verstirbt. Von den Patienten, die im Krankenhaus oder auf der Intensivstation behandelt werden mussten, starben sogar 33%. Somit ist das Mortalitätsrisiko für COVID-19-Patienten mit Blutkrebs signifikant erhöht.

Der Januskinase (JAK)-1/2-Inhibitor Ruxolitinib erwies sich in der Phase-III-Studie REACH-3 bei Patienten mit chronischer Graft-versus-Host-Disease (cGvHD) als deutlich wirksamer als die beste verfügbare alternative Therapie.

Myeloproliverative Neplasien (MPN) entstehen aus Treibermutationen , die sich bereits sehr früh im Leben – sogar vor der Geburt – manifestieren und mit lebenslanger klonaler Expansion und Evolution einher gehen. Die Früherkennung von JAK2-Mutationen und die Bestimmung der klonalen Expansionsraten könnten Möglichkeiten für frühzeitige Interventionen bieten, die darauf abzielen, das Thromboserisiko zu minimieren und Risikopersonen zu identifizieren.

Etranakogen Dekaparvovec erhöhte die Produktion des Blutgerinnungsproteins Faktor IX bei 52 Patienten in der bislang größten und umfassendsten Gentherapie-Studie zur Hämophilie B erheblich. Nach einer Einzeldosis stieg die FIX-Aktivität bei Patienten mit schwerer/mittelschwerer HB nach 26 Wochen ohne prophylaktische Immunsuppression in den unteren Normalbereich oder den Bereich einer leichten Hämophilie B. Die Patienten konnten die Prophylaxe abbrechen und es erfolgte bei der Mehrheit ein Blutungsstillstand. 

Die antifibrinolytisch wirkende Tranexamsäure verhinderte in der A-TREAT-Studie bei prophylaktischer Gabe Blutungen bei Patienten mit schwerer Thrombozytopenie, die sich einer Chemotherapie oder Stammzell-Transplantation wegen eines hämatologischen Tumors unterziehen mussten, nicht.