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15.12.2020 | ASH 2020 | Onlineartikel

ASH 2020

Gentherapie gegen Hämophilie B ist in der ersten Phase-III-Studie HOPE-B sicher und wirksam

Autor:
Mag. Alice Kment
Etranakogen Dekaparvovec erhöhte die Produktion des Blutgerinnungsproteins Faktor IX bei 52 Patienten in der bislang größten und umfassendsten Gentherapie-Studie zur Hämophilie B erheblich. Nach einer Einzeldosis stieg die FIX-Aktivität bei Patienten mit schwerer/mittelschwerer HB nach 26 Wochen ohne prophylaktische Immunsuppression in den unteren Normalbereich oder den Bereich einer leichten Hämophilie B. Die Patienten konnten die Prophylaxe abbrechen und es erfolgte bei der Mehrheit ein Blutungsstillstand. 

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