EHA

Leider konnte der EHA aufgrund der COVID-19-Pandemie dieses Jahr nur virtuell stattfinden. Dennoch wurden viele interessante Studien präsentiert. Im folgenden Artikel wird eine Auswahl zum Thema AML von OÄ Dr. Elisabeth Koller zusammengefasst.

Der virtual EHA 2020 brachte einige neue Daten zu CML und Ph-negativer MPN. Auch zur Myelofibrose gab es vielversprechende Ergebnisse zu Langzeitdaten neuer JAK-Inhibitoren und Therapieoptionen abseits der JAK-Inhibition.

In einer Studie wurde gezeigt, dass eine Deprivation des Darmmikrobioms durch eine Antibiotikabehandlung zu einem frühen Zeitpunkt des Lebens einen Risikofaktor für die Leukämie-Entwicklung darstellt.

Leichtkettenamyloidose (AL-Amyloidose) ist eine seltene und potenziell tödliche Multisystemstörung, die auftritt, wenn Knochenmark abnorme Antikörperstücke produziert, die als Leichtketten bezeichnet werden und zu einer Substanz namens Amyloid verklumpen. 

Wirksame und gut verträgliche Therapiealternativen für das frühe Krankheitsstadium bei multirefraktäre Myelompatienten sind dringend notwendig, zumal diese Patienten eine besonders schlechte Prognose aufweisen.

Mit einer Prävalenz von 1 zu 5.000 ist die hereditäre hämorrhagische Teleangiektasie (HHT, Rendu-Osler-Weber-Syndrom) die zweithäufigste erbliche Blutungsstörung der Welt. 

Eine am EHA25 Virtual präsentierte multizentrische Phase-II-Studie prüfte die zeitlich begrenzte Kombination von Ibrutinib (IBR) und Venetoclax (VEN) bei 164 Patienten <70 Jahre mit nicht vorbehandelter CLL bzw. kleinem lymphozytischem Lymphom (SLL).

PNH ist eine seltene, aber schwere und in der Regel lebenslange Blutkrankheit. Am EHA25 Virtual wurden die Ergebnisse der PEGASUS-Studie präsentiert, die nahelegen, dass in der Therapie Pegcetacoplan wesentlich wirksamer ist als Eculizumab.

Die akute myeloische Leukämie (AML) ist in erster Linie eine Erkrankung älterer Erwachsener. Häufig verwendete Standardtherapien niedrigerer Intensität, wie Azacitidin oder Decitabin, liefern ein nur begrenztes Ansprechen mit einer erwarteten medianen Überlebenszeit von neun bis zehn Monaten.

Am EHA25 Virtual wurden Daten der Phase-II/III-Studie IMerge präsentiert, in der Imetelstat bei Patienten mit myelodysplastischen Syndromen (MDS) mit geringerem Risiko untersucht wurde.

Die akute Graft-versus-Host-Reaktion (GVHD) stellt nach wie vor eine wesentliche Einschränkung der allogenen Stammzelltransplantation dar; nicht alle Patienten sprechen auf die Standardbehandlung mit Steroiden an.