Myelodysplastisches Syndrom Erfolgreiche antianämische Therapie mit Luspatercept

Luspatercept hat sich im direkten Vergleich mit Epoetin alfa zur Behandlung der Anämie bei transfusionsabhängigen Patientinnen und Patienten mit Niedrigrisiko MDS (myelodysplastischem Syndrom) in der Erstlinie als überlegen erwiesen. Gina Sanders / stock.adobe.com Patientinnen und Patienten mit Niedrigrisiko-MDS (myelodysplastischem Syndrom), die an chronischer Anämie leiden und regelmäßig Transfusionen mit Erythrozytenkonzentraten benötigen, weisen eine Eisenüberladung auf, haben eine erhöhte Morbidität und eine reduzierte Lebenserwartung. Da viele Betroffene auf die derzeitige antianämische Standardtherapie mit Erythropoese-stimulierenden Substanzen (ESA) entweder nur vorübergehend und/oder unzureichend ansprechen oder dafür nicht geeignet sind, besteht Bedarf an wirksamen Behandlungsalternativen. Luspatercept, ein TGF-ß (Transforming-Growth-Factor ß)-Liganden-Hemmer, der die Ausreifung der Erythrozyten im Spätstadium der Erythropoese fördert, ist bereits für die Therapie Erwachsener mit MDS und sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko zugelassen, die auf eine Erythropoetin-basierte Therapie nicht zufriedenstellend angesprochen haben oder dafür ungeeignet sind. „In der offenen, randomisierten und globalen Phase-III-Studie COMMAND wurde jetzt ein direkter Vergleich zwischen Luspatercept und ESA bei therapienaiven Betroffenen mit Niedrigrisiko-MDS vorgenommen“, informierte Prof. Dr. Matteo Giovanni Della Porta, Mailand/Italien [1]. In die Studie eingeschlossen wurden transfusionsabhängige, ESA-naive Patientinnen und Patienten ≥18 Jahre mit der Diagnose eines MDS mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko. Sie erhielten randomisiert im Verhältnis 1:1 entweder subkutanes Luspatercept (1,0–1,75 mg/kg Körpergewicht; einmal alle drei Wochen) oder Epoetin alfa (450-1050 IU/kg Körpergewicht; einmal jede Woche) für ≥24 Wochen. Primärer zusammengesetzter Endpunkt war der Anteil an Patientinnen und Patienten, die nach ≥12 Wochen Transfusionsunabhängigkeit erlangten bei gleichzeitigem Anstieg des Hämoglobin (Hb)-werts ≥1,5 g/l innerhalb der Behandlungswochen 1–24. Head-to-Head-Studie belegt Paradigmenwechsel Im Rahmen des EHA 2023 stellte Della Porta die Ergebnisse einer geplanten Interimsanalyse der Studie mit Datenschnitt vom 31. August 2022 vor [1]. Der primäre Endpunkt wurde von 58,5% der Patientinnen und Patienten im Luspatercept-Arm und von 31,2% im Epoetin-alfa-Arm erreicht (p<0,0001). Dieser Vorteil zeigte sich unabhängig in allen untersuchten Subgruppen. Die mediane Dauer des Ansprechens betrug 127 Wochen unter Luspatercept und 77 Wochen unter Epoetin alfa, und war damit um etwa ein Jahr länger. Das Sicherheitsprofil entsprach dem aus früheren Studien, es wurden keine neuen Sicherheitssignale festgestellt. „Luspatercept ist damit die erste und einzige Therapie, für die in einer Head-to-Head-Studie eine Überlegenheit gegenüber ESA bei Menschen mit Niedrigrisiko-MDS in der Erstlinie gezeigt werden konnte. Daraus wird sich ein Paradigmenwechsel für die Behandlung in dieser Indikation ergeben“, zeigte sich Della Porta überzeugt. Basierend auf: Hybrid-Kongress der European Hematology Association, 8.-11. Juni 2023, Frankfurt; Session: Della Porta MG et al. Präsentation S102, hier abrufbar.

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