Die Entwicklung von Arzneimitteln für Kinder und Jugendliche, insbesondere mit seltenen und komplexen Erkrankungen, stellt die Gesellschaft sowie die pharmazeutische Industrie vor besondere Herausforderungen.
Die Zahlen zu den Orphan Drug Designations und Zulassungen zeigen jedoch deutlich, dass die Anreize der Orphan-Drug-Verordnung (EG) Nr. 141/2000 von den forschenden Unternehmen angenommen werden, um auch für Patienten mit seltenen Erkrankungen Arzneimittel zur Verfügung zu stellen.
Die Verordnung (EG) Nr. 1901/2006 über Kinderarzneimittel verpflichtet Pharmaunternehmen seit 2007, bei der Arzneimittelentwicklung die Patientengruppe „Kinder und Jugendliche“ mit zu berücksichtigen. Die tatsächlichen Auswirkungen dieser Verordnung sind derzeit noch nicht eindeutig messbar, aber die Anzeichen sind ermutigend, und so wird die Verordnung von allen als wichtiger Katalysator zur Verbesserung der Situation junger Patienten gesehen.
Die pharmazeutische Industrie bietet aber nicht nur Tabletten an, sondern ist auch wichtiger Systempartner und Experte im Gesundheitswesen. Speziell bei der Versorgung von Patienten mit komplexen und seltenen Erkrankungen hat sie erkannt, dass nicht nur ein rascher und sicherer Zugang zu Medikamenten wichtig ist, sondern auch zusätzliche Serviceleistungen notwendig sind, um eine optimale Versorgung zu gewährleisten.
