Unser heutiges Gesundheitssystem entwickelte sich v. a. durch die Erfahrungen und Erkenntnisse von häufig auftretenden Krankheiten. Seltene Erkrankungen stellen für alle Akteure eine Herausforderung dar. Hier sind alle Handelnden (Sozialversicherung, Ärzteschaft, Pharmaindustrie) aufgerufen, neue Wege und Möglichkeiten im Sinn der belasteten Patienten und deren Angehörige zu finden.