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Erschienen in: Pädiatrie & Pädologie 3/2020

01.10.2020 | Leitthema

Wie kann der Zugang zu „orphan drugs“ verbessert werden?

Erfahrungen aus einer europäischen Kooperation

verfasst von: Dr. Anna Bucsics

Erschienen in: Pädiatrie & Pädologie | Sonderheft 3/2020

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Zusammenfassung

Die europäische Arzneimittelgesetzgebung ist, was die Entwicklung neuer Medikamente für seltene Erkrankungen betrifft, ein Erfolg. Allerdings haben die Vergünstigungen es Unternehmen ermöglicht, extrem hohe Preise zu verlangen. Angesichts der Dynamik dieses Arzneimittelsektors ist die Besorgnis darüber nicht verwunderlich. Auch wenn Medikamente zugelassen sind, sind sie nicht für alle Patientinnen und Patienten, die sie benötigen würden, zugänglich.
Neben dem Ruf nach der Reform der Verordnung (EC) No 141/2000 und der Suche nach innovativen, praktikablen Zahlungsmodellen wird die Kooperation auf europäischen Ebenen als Lösung für das Problem gesehen. Ein solches Modell ist die freiwillige Kooperation zwischen Patientengruppen, Zahlervertetern und der pharmazeutischen Industrie im Pilotprojekt Mechanism of Coordinated Access to Orphan Medicinal Products. Erfahrungen zeigen, dass eine solche freiwillige Kooperation möglich und sinnvoll ist, aber auch, dass ihr derzeit Grenzen gesetzt sind.
Literatur
1.
Zurück zum Zitat The European Parliament and the Council of the European Union (2000of) Regulation (EC) No 141/2000 of the European Parliament and of the Council of 16 December 1999 on orphan medicinal products. Off J Eur Union L 18:1–5 The European Parliament and the Council of the European Union (2000of) Regulation (EC) No 141/2000 of the European Parliament and of the Council of 16 December 1999 on orphan medicinal products. Off J Eur Union L 18:1–5
3.
Zurück zum Zitat Orphanet (2020) Lists of medicinal products for rare diseases in Europe Orphanet (2020) Lists of medicinal products for rare diseases in Europe
4.
Zurück zum Zitat Luzzatto L et al (2015) Rare diseases and effective treatments: are we delivering? Lancet 385:750–752 CrossRef Luzzatto L et al (2015) Rare diseases and effective treatments: are we delivering? Lancet 385:750–752 CrossRef
5.
Zurück zum Zitat Nicod E, Annemans L, Bucsics A, Lee A, Upadhyaya S, Facey K (2016) HTA program response to the challenges of dealing with orphan medicinal products: Process evaluation in selected European countries. Health Policy, New York Nicod E, Annemans L, Bucsics A, Lee A, Upadhyaya S, Facey K (2016) HTA program response to the challenges of dealing with orphan medicinal products: Process evaluation in selected European countries. Health Policy, New York
6.
Zurück zum Zitat Ollendorf DA, Chapman RH, Pearson SD (2018) Evaluating and valuing drugs for rare conditions: no easy answers. Value Health 21:547–552 CrossRef Ollendorf DA, Chapman RH, Pearson SD (2018) Evaluating and valuing drugs for rare conditions: no easy answers. Value Health 21:547–552 CrossRef
7.
Zurück zum Zitat Szegedi M et al (2018) The European challenges of funding orphan medicinal products. Orphanet J Rare Dis 13:184 CrossRef Szegedi M et al (2018) The European challenges of funding orphan medicinal products. Orphanet J Rare Dis 13:184 CrossRef
8.
Zurück zum Zitat Zamora B, Maignen F, O’Neill P, Mestre-Ferrandiz J, Garau M (2019) Comparing access to orphan medicinal products in Europe. Orphanet J Rare Dis 14:1–12 CrossRef Zamora B, Maignen F, O’Neill P, Mestre-Ferrandiz J, Garau M (2019) Comparing access to orphan medicinal products in Europe. Orphanet J Rare Dis 14:1–12 CrossRef
9.
Zurück zum Zitat Mestre-Ferrandiz J, Palaska C, Kelly T, Hutchings A, Parnaby A (2019) An analysis of orphan medicine expenditure in Europe: Is it sustainable? Orphanet J Rare Dis 14:287 CrossRef Mestre-Ferrandiz J, Palaska C, Kelly T, Hutchings A, Parnaby A (2019) An analysis of orphan medicine expenditure in Europe: Is it sustainable? Orphanet J Rare Dis 14:287 CrossRef
10.
Zurück zum Zitat Deridder R, Adriaens C, Kleinermans D, Mortier M, Quanten A, Arickx F (2012) Mechanism of coordinated access to orphan drugs. Orphanet J Rare Dis 7:A24 CrossRef Deridder R, Adriaens C, Kleinermans D, Mortier M, Quanten A, Arickx F (2012) Mechanism of coordinated access to orphan drugs. Orphanet J Rare Dis 7:A24 CrossRef
12.
Zurück zum Zitat Hughes-Wilson W (2014) A company experience of the first MoCA pilot project. Orphanet J Rare Dis 9:O26 CrossRef Hughes-Wilson W (2014) A company experience of the first MoCA pilot project. Orphanet J Rare Dis 9:O26 CrossRef
13.
Zurück zum Zitat Schulz S, Passon A, Kulig M, Perleth M, Matthias K (2018) Studies in rare diseases: a descriptive analysis of completed orphan drug benefit assessments at the Federal Joint Committee. Gesundheitswesen 80:E54–E61 PubMed Schulz S, Passon A, Kulig M, Perleth M, Matthias K (2018) Studies in rare diseases: a descriptive analysis of completed orphan drug benefit assessments at the Federal Joint Committee. Gesundheitswesen 80:E54–E61 PubMed
16.
Zurück zum Zitat Henrard S, Arickx F (2016) Negotiating prices of drugs for rare diseases. Bull World Health Organ 94:779–781 CrossRef Henrard S, Arickx F (2016) Negotiating prices of drugs for rare diseases. Bull World Health Organ 94:779–781 CrossRef
17.
Zurück zum Zitat Vogler S, Suleiman F (2018) WHO study on impact and benefits of cross-border collaboration in European Region, Infarmed Conference, 29–30 Vogler S, Suleiman F (2018) WHO study on impact and benefits of cross-border collaboration in European Region, Infarmed Conference, 29–30
Metadaten
Titel
Wie kann der Zugang zu „orphan drugs“ verbessert werden?
Erfahrungen aus einer europäischen Kooperation
verfasst von
Dr. Anna Bucsics
Publikationsdatum
01.10.2020
Verlag
Springer Vienna
Erschienen in
Pädiatrie & Pädologie / Ausgabe Sonderheft 3/2020
Print ISSN: 0030-9338
Elektronische ISSN: 1613-7558
DOI
https://doi.org/10.1007/s00608-020-00807-z