Gastrointestinale Stromatumoren (GIST) sind seltene Tumoren mit variablem malignem Potenzial. Ihre häufigsten Primärlokalisationen sind der Magen und der Dünndarm. Das mediane Erkrankungsalter liegt bei etwa 65 Jahren. Die Standardtherapie lokalisierter GIST ist die komplette chirurgische Exzision. Gegenüber einer konventionellen Chemotherapie sind GIST weitgehend resistent. Molekulargenetisch lassen sich bei den meisten GIST Tyrosinkinase-aktivierende Mutationen von KIT oder PDGFRA nachweisen. Die Standardtherapie lokal fortgeschrittener sowie metastasierter GIST mit solchen Mutationen erfolgt mit dem Tyrosinkinaseinhibitor Imatinib. Nach jeweiligem Progress unter Imatinib, Sunitinib und Regorafenib steht seit Kurzem mit Ripretinib auch eine Viertlinientherapie zur Verfügung. Auch für fortgeschrittene GIST mit der Imatinib-resistenten PDGFRA-D842V-Mutation ist seit 2020 mit Avapritinib erstmals eine wirksame zielgerichtete Therapie zugelassen.
