Ende Jänner 2024 wurde Exa-Cel (CASGEVY™) von der EMA für die Behandlung von Patient:innen mit Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie zugelassen. Damit steht eine Gentherapie mit der CRISPR/Cas9-Technologie für die Behandlung dieser schwerwiegenden seltenen Erkrankungen zur Verfügung.
20.03.2024 | Gentherapie