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04.04.2022 | Zystische Fibrose | Pharma News | Online-Artikel | Vertex Pharmaceuticals GmbH

Ein Gen – viele Mutationen: CFTR-Genotypen und Wirkstoffwahl

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Die cystische Fibrose (CF) wird durch Mutationen im CFTR-Gen verursacht. Nur durch Mutationen in beiden Allelen tritt die CF klinisch in Erscheinung [1]. Die Art der Mutation ist mitentscheidend, welche Behandlung für den individuellen Patienten infrage kommt und welcher CFTR-Modulator angewendet werden könnte [2,3,4,5].