CFTR-Modulatoren in Österreich: Zulassungen, Erweiterungen und Erstattungsregeln
Die Therapie der zystischen Fibrose (CF) mit CFTR-Modulatoren hat sich in den letzten Jahren etabliert. Allerdings ist nicht jeder Modulator oder jede Modulatorenkombination für jeden CF-Patienten zugelassen. Die Auswahl eines geeigneten Medikaments ist in erster Linie von der Art der Mutation, aber auch vom Alter des Patienten abhängig.
Ergebnisse und Hintergrund der AURORA-Studien
Die Tripel-Kombination Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor und Ivacaftor wurde in der Phase-III-Studie AURORA-F/MF (445-102) bei 403 Patienten mit heterozygoter F508del-Mutation und zusätzlicher Minimalfunktions-Mutation über einen Zeitraum von 24 Wochen im Vergleich zu Placebo [1] sowie in der AURORA-F/F-Studie (445-103) bei 107 Patienten mit homozygoter F508del-Mutation über einen Zeitraum von vier Wochen gegenüber einer aktiven Vergleichsgruppe (Tezacaftor/Ivacaftor) untersucht.
Dreifachkombination mit synergistischer Wirkung
Schon 2020 wurde in Europa die Dreifachkombination aus dem CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator)-Potentiator Ivacaftor und den beiden CFTR-Korrektoren Elexacaftor und Tezacaftor als Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor für die Therapie von Patienten ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose (CF) bei bestimmten, definierten Mutationen zugelassen. Im April 2021 folgte eine bedeutsame Zulassungserweiterung: Das Medikament wurde für CF-Patienten ab zwölf Jahren zugelassen, die mindestens eine F508del-Mutation im CFTR-Gen aufweisen. Nach einer weiteren EMA-Zulassungserweiterung kann die Triple-Therapie nunmehr an CF-Patienten ab 6 Jahren mit mindestens einer F508del-Mutation verschrieben werden.
CFTR-Modulation mit Potentiatoren und Korrektoren
CFTR-Modulatoren können defekte CFTR-Proteine pharmakologisch als Korrektoren oder Potentiatoren beeinflussen. CFTR-Potentiatoren können die Funktionsfähigkeit der CFTR-Proteinkanäle verbessern und ermöglichen den vermehrten Transport von Chloridionen. CFTR-Korrektoren tragen dazu bei, die Menge an funktionsfähigen CFTR-Proteinen an der Zelloberfläche zu erhöhen.
Ein Gen – viele Mutationen: CFTR-Genotypen und Wirkstoffwahl
Die zystische Fibrose (CF) wird durch Mutationen im CFTR-Gen verursacht. Nur durch Mutationen in beiden Allelen tritt die CF klinisch in Erscheinung. Die Art der Mutation ist ebenso wie das Lebensalter mitentscheidend, welche Behandlung für den individuellen Patienten infrage kommt und welcher CFTR-Modulator angewendet werden könnte.
Was ist zystische Fibrose?
Die zystische Fibrose (CF) ist eine genetisch bedingte, chronisch fortschreitende, lebensverkürzende Multiorganerkrankung, die autosomal-rezessiv vererbt wird. Ursache sind Mutationen im CFTR-Gen. In Österreich gibt es 833 CF-Betroffene, so die aktuell verfügbaren Zahlen des europäischen CF-Patientenregisters.
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