Does megatherapy contribute to survival in metastatic neuroblastoma?

 

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Abstract

To evaluate the impact of megatherapy on the outcome of high risk neuroblastoma, 39 patients with stage IV neuroblastoma, who underwent megatherapy, were analyzed retrospectively and compared to 49 patients, who continued chemotherapy according to the German cooperative trial NB85. The groups were comparable concerning age, primary localisation, pattern of metastases, clinical risk groups and response to induction therapy.

Overall survival of the megatherapy group was 0.23±0.07 compared to 0.14±0.05 of the chemotherapy group (p=0.0149). In particular patients with partial response to induction chemotherapy appeared to gain from megatherapy, while patients in complete remission did not benefit. Subset analysis confirmed the superiority of megatherapy in patients with bone marrow infiltration at diagnosis, in patients with or without bone metastases at diagnosis and in patients older than 2 years.

On the background of the poor prognosis of stage 4 neuroblastoma and lack of other effective treatment modalities these data support the utilization of megatherapy in treatment strategies for stage IV neuroblastoma.

Zusammenfassung

Ziel der Studie war es, den Einfluß der Megatherapie als Therapieelement in der Behandlung des fortgeschrittenen Neuroblastoms zu evaluieren. Dazu wurden 39 Patienten mit Neuroblastom Stadium IV, bei denen eine Megatherapie in der Primärbehandlung durchgeführt wurde, retrospektiv analysiert und mit 49 Patienten verglichen, bei denen die Chemotherapie nach dem kooperativem Protokoll NB85 fortgeführt wurde. Beide Gruppen unterschieden sich nicht im Alter, in der Lokalisation des Primärtumors, im Metastasierungsmuster, in der Verteilung klinischer Risikogruppen und im Ansprechen auf die Chemotherapie.

Die Überlebenswahrscheinlichkeit der Megatherapiegruppe lag bei 0,23±0,07 verglichen mit 0,14±0,05 der Chemotherapiegruppe (p=0,0149). Vor allem Patienten, bei denen vor Megatherapie nur eine Teilremission erreicht wurde, profitierten von der Megatherapie, während bei Patienten in Vollremission die Megatherapie die Prognose nicht verbessern konnte. Auch die Subgruppenanalyse von Patienten mit Knochenmarkinfiltration bei Diagnose, von Patienten mit oder ohne Knochenbeteiligung bei Diagnose und von Patienten älter als 2 Jahre konnte einen positiven Einfluß der Megatherapie auf die Prognose bestätigen.

Vor dem Hintergrund der schlechten Prognose beim fortgeschrittenen Neuroblastom und zur Zeit fehlender therapeutischer Alternativen unterstützen diese Daten eine Einführung der Megatherapie in Behandlungsstrategien für Patienten mit Neuroblastom Stadium IV.