Erster Patient mit Etranacogene dezaparvovec Gentherapie in Österreich behandelt

Anfang April wurde der erste Hämophilie-B-Patient in Österreich mit der Gentherapie Etranacogene dezaparvovec im Comprehensive Care Center der Medizinischen Universitätsklinik Wien behandelt. Gernot Krautberger / stock.adobe.com × Etranacogene dezaparvovecist die erste in Europa zugelassene einmalige Gentherapie zur Behandlung Erwachsener mit schwerer und mittelschwerer Hämophilie B. Es wird bei Erwachsenen eingesetzt, die in der Vergangenheit keine Faktor-IX-Inhibitoren erhalten haben.1 „Es ist eine große Chance für Menschen mit Hämophilie B, über Jahre ein beschwerdefreies Leben zu führen“, erklärt der Hämatologe Univ.-Prof. Priv.-Doz. Dr. Cihan Ay von der Med Uni Wien, Univ.-Klinik für Innere Medizin I, Klin. Abteilung für Hämatologie und Hämostaseologie. Die Substanz wurde im Februar 2023 von der Europäischen Kommission (EC) für die Europäische Union und den Europäischen Wirtschaftsraum unter Vorbehalt zugelassen, nachdem die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) im November 2022 die Zulassung erteilt hatte. Nun arbeitet CSL Behring mit den relevanten Interessengruppen zusammen, um sicherzustellen, dass in Frage kommende Patient:innen in ganz Europa und darüber hinaus Zugang zu dieser Therapie haben. Darüber hinaus haben neue Vierjahresdaten aus der multinationalen, offenen, einarmigen Phase-III-Studie HOPE-B, die auf dem Jahreskongress der European Association for Haemophilia and Allied Disorders 2025 vorgestellt wurden, gezeigt, dass eine einmalige Infusion von Etranacogene dezaparvove im Vergleich zu einer prophylaktischen Behandlung bei Menschen mit Hämophilie B weiterhin langfristige Wirksamkeit, Sicherheit und einen besseren Schutz vor Blutungen bietet.1 Insgesamt 94% der Patient:innen (51/54) konnten die routinemäßige Faktor-IX-Prophylaxe absetzen und waren vier Jahre nach der Behandlung prophylaxefrei.1 Etranacogene dezaparvovec wies eine mittlere Faktor-IX-Aktivität von 37,4% (n=47) auf, die vier Jahre nach der Behandlung auf einem nahezu normalen Niveau gehalten wurde.1 Die mittlere bereinigte annualisierte Blutungsrate (ABR) für alle Blutungen war im Vergleich zur Erstbehandlung reduziert (4,16; n=54) im Vergleich zum vierten Jahr (0,40; n=51).1 Die Ergebnisse zeigten auch, dass Etranacogene Dezaparvovec bei geeigneten Patient:innen mit bereits vorhandenen AAV5-NAbs (bis zu einem NAb-Titer von 1:898 oder gleichwertig) klinisch wirksam ist.1–4 Etranacogene dezaparvovec wurde im Allgemeinen gut vertragen, mit insgesamt 96 behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen vier Jahre nach der Infusion (keines davon schwerwiegend), von denen 92 (96 %) in den ersten sechs Monaten nach der Behandlung auftraten.1 Referenzen: 1.) Leebeek FWG et al., Oral Presentation at EAHAD 2025 https://onlinelibrary.wiley.com/doi/am-pdf/10.1111/hae.15148 2.) Pipe SW et al., N Engl J Med 2023; 388: 706–718 3.) Klamroth R et al., Hämophilie. 2025; 31 (Suppl. 1): 49 4.) Pipe SW et al., Haemophilia. 2024; 30: 25 Quelle: OTS- Pressemitteilung vom 9. April 2025

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