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01.02.2016 | Translationale Medizin | Ausgabe 1/2016 Open Access

hautnah 1/2016

Epidermolysis bullosa – Ein gelungenes Beispiel translationaler Medizin

Zeitschrift:
hautnah > Ausgabe 1/2016
Autoren:
Dr. Christine Prodinger, Assoc.-Prof. Dr. Martin Laimer, Prim. Prof. Dr. Johann W. Bauer

Zusammenfassung

Epidermolysis bullosa (EB) ist eine seltene blasenbildende Hauterkrankung mit evidenter klinischer und genetischer Heterogenität. Bisher stehen für die Betroffenen vorwiegend symptomatische (Wund-)Behandlungen zur Verfügung. Neue molekulare Therapieansätze, basierend auf dem Konzept translationaler Medizin, eröffnen zunehmend die Perspektive signifikant verbesserter Managementstrategien. So stellt die Ex-vivo-Gen-/Stammzelltherapie der Haut, unter Verwendung von humanen epidermalen Zellen in Kombination mit retroviraler cDNA-Korrektur, eine vielversprechende Methode zur Behandlung von EB dar. Keratinozyten können, nachdem sie aus kleinen Hautbiopsien gewonnen worden sind, in Kulturen verhältnismäßig leicht expandiert werden. Epidermale Stammzellen werden dann selektiv identifiziert und transfiziert. Aus diesen korrigierten Stammzellen werden epidermale Transplantate produziert, welche auf chronische, nichtheilende Wunden von EB-Patienten transplantiert werden. So ist es möglich, die klinischen Symptome der EB langfristig, wenn nicht sogar permanent, zu mildern.
Eng verzahnte molekularbiologische und klinische Forschung führten in Salzburg zudem zur Entwicklung einer antiinflammatorischen Creme mit dem bekannten Wirkstoff des nichtsteroidalen Antiphlogistikums (NSAP) Diacerein, die bei EB-simplex-Patienten eine nachweisliche Besserung der phänotypischen Ausprägung mit vorwiegender Reduktion der Blasenbildung induziert. Diacerein inhibiert bestimmte Stresssignalkaskaden durch regulatorische Wirkung auf inflammatorische Zytokine und IL-1β. Durch das Erreichen der „Orphan-Designation“ der europäischen Arzneimittelagentur kann eine Weiterentwicklung dieses neuen Medikamentes in einer großen europäischen Studie vorangetrieben werden, mit voraussichtlicher Marktzulassung in absehbarer Zeit.
Literatur
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