Diagnostik- und Therapieleitfaden 2023 für PBC in Österreich

Die primär biliäre Cholangitis (PBC) ist eine seltene cholestatische Erkrankung der Leber, die unbehandelt bis zur Leberzirrhose fortschreiten kann. Eine effektive Erstlinientherapie mit Ursodeoxycholsäure (UDCA) verbessert die Prognose der meisten PBC-Patient*innen deutlich, vor allem wenn die Diagnose frühzeitig gestellt und die Behandlung in frühen Krankheitsstadien eingeleitet wird. Allerdings sprechen nicht alle PBC-Patient*innen auf UDCA ausreichend an und daher sind regelmäßige Kontrollen zur Überwachung des Therapieansprechens zur wiederholten Risikostratifizierung notwendig. Die Identifizierung von Risikopatienten ist daher essenziell, um eine zeitgerechte Therapieanpassung bzw. Zweitlinientherapie mit zugelassenen und/oder Off-label-Zweitlinienoptionen, wie Obeticholsäure bzw. Bezafibrat, zu ermöglichen. Aktuelle Real-world-Daten aus dem deutschsprachigen Raum zeigen jedoch, dass das Therapieansprechen auf UDCA im klinischen Alltag häufig nur unzureichend dokumentiert wird und somit eine Therapieintensivierung mit Anpassung im empfohlenen Dosierungsbereich oder eine Zweitlinientherapie trotz formeller Indikation häufig ausbleibt. Auf Basis der aktuellen Evidenzlage zur Behandlung und Prognose der PBC hat eine österreichische Expertengruppe den Diagnose- und Therapieleitfaden PBC für das Jahr 2023 aktualisiert.