Skip to main content
Erschienen in: rheuma plus 5/2021

31.08.2021 | Aus der Praxis

Autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation bei systemischer Sklerose

verfasst von: OÄ Dr. E. Rath, Dr. J. Feurstein, OA Dr. M. Panny

Erschienen in: rheuma plus | Ausgabe 5/2021

Einloggen, um Zugang zu erhalten

Zusammenfassung

Die systemische Sklerose ist trotz der Vielzahl an neuen Medikamenten weiterhin eine große therapeutische Herausforderung. Die diffus kutane systemische Sklerose ist gehäuft mit einer pulmonalen Beteiligung (SSc-ILD) vergesellschaftet. Neben immunsuppressiven Medikamenten wie Cyclophosphamid, Mycophenolat-Mofetil und Rituximab, sowie dem Tyrosinkinase-Inhibitor Nintedanib, ist auch die autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation eine Therapiemöglichkeit bei rasch progredienter SSc-ILD. Die Stammzelltransplantation konnte im Vergleich zu Cyclophosphamid und Mycophenolat-Mofetil eine deutliche Überlegenheit im Gesamtüberleben und ereignisfreien Überleben zeigen. Sie ist jedoch mit einer erhöhten Mortalität und Morbidität in den ersten Jahren vergesellschaftet. Aufgrund der nebenwirkungsreichen Therapie ist eine sorgfältige Patientenselektion notwendig. Der präsentierte Patientenfall zeigt den Verlauf einer Patientin mit diffus kutaner systemischer Sklerose und rasch progredienter ILD, die sich nach autologer Stammzelltransplantation deutlich besserte.
Literatur
1.
Zurück zum Zitat Connolly MK (2021) Systemic sclerosis (scleroderma): remaining challenges. Ann Transl Med 9(5):438 CrossRef Connolly MK (2021) Systemic sclerosis (scleroderma): remaining challenges. Ann Transl Med 9(5):438 CrossRef
2.
Zurück zum Zitat Cottin V, Brown KK (2019) Interstitial lung disease associated with systemic sclerosis (SSc-ILD). Respir Res 20(1):13 CrossRef Cottin V, Brown KK (2019) Interstitial lung disease associated with systemic sclerosis (SSc-ILD). Respir Res 20(1):13 CrossRef
3.
Zurück zum Zitat Hoyles RK et al (2006) A multicenter, prospective, randomized, double-blind, placebo-controlled trial of corticosteroids and intravenous cyclophosphamide followed by oral azathioprine for the treatment of pulmonary fibrosis in scleroderma. Arthritis Rheum 54(12):3962–3970 CrossRef Hoyles RK et al (2006) A multicenter, prospective, randomized, double-blind, placebo-controlled trial of corticosteroids and intravenous cyclophosphamide followed by oral azathioprine for the treatment of pulmonary fibrosis in scleroderma. Arthritis Rheum 54(12):3962–3970 CrossRef
4.
Zurück zum Zitat Tashkin DP et al (2007) Effects of 1‑year treatment with cyclophosphamide on outcomes at 2 years in scleroderma lung disease. Am J Respir Crit Care Med 176(10):1026–1034 CrossRef Tashkin DP et al (2007) Effects of 1‑year treatment with cyclophosphamide on outcomes at 2 years in scleroderma lung disease. Am J Respir Crit Care Med 176(10):1026–1034 CrossRef
5.
Zurück zum Zitat Tashkin DP et al (2016) Mycophenolate mofetil versus oral cyclophosphamide in scleroderma-related interstitial lung disease (SLS II): a randomised controlled, double-blind, parallel group trial. Lancet Respir Med 4(9):708–719 CrossRef Tashkin DP et al (2016) Mycophenolate mofetil versus oral cyclophosphamide in scleroderma-related interstitial lung disease (SLS II): a randomised controlled, double-blind, parallel group trial. Lancet Respir Med 4(9):708–719 CrossRef
6.
Zurück zum Zitat Distler O et al (2019) Nintedanib for systemic sclerosis-associated interstitial lung disease. N Engl J Med 380(26):2518–2528 CrossRef Distler O et al (2019) Nintedanib for systemic sclerosis-associated interstitial lung disease. N Engl J Med 380(26):2518–2528 CrossRef
7.
Zurück zum Zitat Richeldi L et al (2014) Efficacy and safety of nintedanib in idiopathic pulmonary fibrosis. N Engl J Med 370(22):2071–2082 CrossRef Richeldi L et al (2014) Efficacy and safety of nintedanib in idiopathic pulmonary fibrosis. N Engl J Med 370(22):2071–2082 CrossRef
8.
Zurück zum Zitat Goswami RP et al (2021) Rituximab in the treatment of systemic sclerosis-related interstitial lung disease: a systematic review and meta-analysis. Rheumatology (Oxford) 60(2):557–567 CrossRef Goswami RP et al (2021) Rituximab in the treatment of systemic sclerosis-related interstitial lung disease: a systematic review and meta-analysis. Rheumatology (Oxford) 60(2):557–567 CrossRef
9.
Zurück zum Zitat Kowal-Bielecka O et al (2017) Update of EULAR recommendations for the treatment of systemic sclerosis. Ann Rheum Dis 76(8):1327–1339 CrossRef Kowal-Bielecka O et al (2017) Update of EULAR recommendations for the treatment of systemic sclerosis. Ann Rheum Dis 76(8):1327–1339 CrossRef
10.
Zurück zum Zitat Del Papa N et al (2018) Autologous hematopoietic stem cell transplantation for treatment of systemic sclerosis. Front Immunol 9:2390 CrossRef Del Papa N et al (2018) Autologous hematopoietic stem cell transplantation for treatment of systemic sclerosis. Front Immunol 9:2390 CrossRef
11.
Zurück zum Zitat Burt RK et al (2011) Autologous non-myeloablative haemopoietic stem-cell transplantation compared with pulse cyclophosphamide once per month for systemic sclerosis (ASSIST): an open-label, randomised phase 2 trial. Lancet 378(9790):498–506 CrossRef Burt RK et al (2011) Autologous non-myeloablative haemopoietic stem-cell transplantation compared with pulse cyclophosphamide once per month for systemic sclerosis (ASSIST): an open-label, randomised phase 2 trial. Lancet 378(9790):498–506 CrossRef
12.
Zurück zum Zitat van Laar JM et al (2014) Autologous hematopoietic stem cell transplantation vs intravenous pulse cyclophosphamide in diffuse cutaneous systemic sclerosis: a randomized clinical trial. JAMA 311(24):2490–2498 CrossRef van Laar JM et al (2014) Autologous hematopoietic stem cell transplantation vs intravenous pulse cyclophosphamide in diffuse cutaneous systemic sclerosis: a randomized clinical trial. JAMA 311(24):2490–2498 CrossRef
13.
Zurück zum Zitat Sullivan KM et al (2018) Myeloablative autologous stem-cell transplantation for severe scleroderma. N Engl J Med 378(1):35–47 CrossRef Sullivan KM et al (2018) Myeloablative autologous stem-cell transplantation for severe scleroderma. N Engl J Med 378(1):35–47 CrossRef
14.
Zurück zum Zitat van Bijnen S et al (2020) Predictive factors for treatment-related mortality and major adverse events after autologous haematopoietic stem cell transplantation for systemic sclerosis: results of a long-term follow-up multicentre study. Ann Rheum Dis 79(8):1084–1089 CrossRef van Bijnen S et al (2020) Predictive factors for treatment-related mortality and major adverse events after autologous haematopoietic stem cell transplantation for systemic sclerosis: results of a long-term follow-up multicentre study. Ann Rheum Dis 79(8):1084–1089 CrossRef
15.
Zurück zum Zitat Christopeit M et al (2021) Prophylaxis, diagnosis and therapy of infections in patients undergoing high-dose chemotherapy and autologous haematopoietic stem cell transplantation. 2020 update of the recommendations of the Infectious Diseases Working Party (AGIHO) of the German Society of Hematology and Medical Oncology (DGHO). Ann Hematol 100(2):321–336 CrossRef Christopeit M et al (2021) Prophylaxis, diagnosis and therapy of infections in patients undergoing high-dose chemotherapy and autologous haematopoietic stem cell transplantation. 2020 update of the recommendations of the Infectious Diseases Working Party (AGIHO) of the German Society of Hematology and Medical Oncology (DGHO). Ann Hematol 100(2):321–336 CrossRef
17.
Zurück zum Zitat Daikeler T, Tichelli A, Passweg J (2012) Complications of autologous hematopoietic stem cell transplantation for patients with autoimmune diseases. Pediatr Res 71(4 Pt 2):439–444 CrossRef Daikeler T, Tichelli A, Passweg J (2012) Complications of autologous hematopoietic stem cell transplantation for patients with autoimmune diseases. Pediatr Res 71(4 Pt 2):439–444 CrossRef
18.
Zurück zum Zitat Snowden JA et al (2017) Evolution, trends, outcomes, and economics of hematopoietic stem cell transplantation in severe autoimmune diseases. Blood Adv 1(27):2742–2755 CrossRef Snowden JA et al (2017) Evolution, trends, outcomes, and economics of hematopoietic stem cell transplantation in severe autoimmune diseases. Blood Adv 1(27):2742–2755 CrossRef
Metadaten
Titel
Autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation bei systemischer Sklerose
verfasst von
OÄ Dr. E. Rath
Dr. J. Feurstein
OA Dr. M. Panny
Publikationsdatum
31.08.2021
Verlag
Springer Vienna
Erschienen in
rheuma plus / Ausgabe 5/2021
Print ISSN: 1868-260X
Elektronische ISSN: 2191-2610
DOI
https://doi.org/10.1007/s12688-021-00470-7

Weitere Artikel der Ausgabe 5/2021

rheuma plus 5/2021 Zur Ausgabe