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Molekulare Medizin 1. September 2006

Oligonukleotid Therapeutika – eine neu entstehende Substanzklasse

Oligonukleotid Therapeutika sind kurzkettige DNA oder RNA Moleküle, die aus Einzeloder Doppelsträngen von 10–50 Nukleotiden bestehen. Sie ermöglichen gezielt die Expression von Genen zu beeinflussen, um Erkrankungen auf ihrer molekularen Ebene der Entstehung zu therapieren. Innerhalb dieser neuen Substanzklasse unterscheidet man je nach Struktur, Wirkungs- und Funktionsweise zwischen Antisense Oligonukleotiden, Ribozymen, siRNAs, Aptameren und immunstimulatorischen Oligonukleotiden. Während Antisense Oligonukleotide, Ribozyme und siRNAs gezielt die Expression eines Proteins durch komplementäre Basenpaarung an ihre Ziel-mRNA unterdrücken, binden Aptamere ähnlich wie Antikörper spezifisch an ihr Zielprotein und hemmen damit dessen Funktion. Immunstimulatorische Oligonukleotide sind aufgrund bestimmter in ihrer Nukleotidsequenz enthaltener "Sequenzmotive" in der Lage eine therapeutisch nutzbare Immunreaktion hervorzurufen. Derzeit sind mit dem Antisense Oligonukleotid Fomivirsen und dem Aptamer Macugen zwei Oligonukleotide als Arzneimittel zugelassen. Im vorliegenden Artikel sollen die Wirkungsmechanismen der unterschiedlichen Oligonukleotide dargestellt und eine Übersicht über den derzeitigen Entwicklungsstand als Therapeutika in den unterschiedlichen Indikationsbereichen gegeben werden.

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