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Prof. Dr. Johann Bauer und Dr. Christina Gruber

Tumorzellen vor (oben) und nach der Behandlung mit einem Selbstmordmolekül (unten).

 
Dermatologie 12. Mai 2011

Krebsrisiko bei Schmetterlingskindern senken

Selbstmord-Gentherapie bei Epidermolysis bullosa

Forscher des EB-Hauses Austria der Universitätsklinik für Dermatologie haben einen neuen Ansatz zur Behandlung von Hautkrebs entwickelt. Die neue Technologie wurde von Dr. Christina Gruber unter Federführung von Prof. Dr. Johann Bauer entwickelt und soll etwa beim Plattenepithelkarzinom eingesetzt werden.

Aufgrund von Genveränderungen können bei Patienten mit Epidermolysis bullosa (EB) wichtige Eiweiße, die für den Zusammenhalt der Ober- und Unterhaut notwendig sind, nicht mehr erzeugt werden. Dadurch kommt es bereits bei geringer mechanischer Einwirkung zur Blasenbildung und zu starken Schmerzen. Patienten mit der dystrophen Form von EB (DEB) weisen neben der massiven Blasenbildung auch ein erhöhtes Risiko für aggressive Plattenepithelkarzinome auf, die eine lebensbedrohliche Komplikation darstellen. Bis heute gibt es keine erfolgreichen medikamentösen Behandlungen oder Strahlentherapien. Der Tumor muss großflächig chirurgisch entfernt werden. Diese Intervention ist jedoch oft nur vorübergehend effektiv.

Zusammen mit Forschern aus Nizza und Freiburg arbeitete Dr. Christina Gruber an einer neuen molekular-geleiteten Technik, die es ermöglicht, gezielt Tumorzellen zu töten. Diese Technik basiert auf der sogenannten Genschere-Technologie (Trans-splicing), die im EB-Haus-Labor bereits bei anderen Gentherapieansätzen zum Einsatz kommt. Hierzu wird ein Toxin gezielt in ein Marker-Gen eingebaut, das nur in der Tumorzelle vorhanden ist, jedoch nicht in den restlichen Hautzellen. Das Zellgift wird in weiterer Folge von der Tumorzelle produziert, was deren Tod herbeiführt. Diese neue Technologie wird daher als „molekular-geleitete Selbstmord-Gentherapie“ bezeichnet und soll unspezifische Reaktionen und Nebenwirkungen verhindern.

Gruber, C. et al.: Spliceosome-mediated RNA trans-splicing facilitates targeted delivery of suicide genes to cancer cells. Molecular Cancer Therapeutics, 2011; 10(2): 233-41.

Quelle: SALK Salzburger Universitätsklinikum

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