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Dr. Emmanuelle Charpentier

© Klaus Rose / picture alliance

Streptococcus pyogenes ist Charpentiers Modellorganismus, beim Menschen verursacht es eitrige Mandelentzündung.

 
Gesundheitspolitik 12. September 2016

Doktor Krisper

 Emmanuelle Charpentier und ihrer Kollegin Jennifer Doudna hat die Menschheit viel zu verdanken. Mit dem CRISPR-Cas-System wollen Ärzte Aids, Krebs und Erbkrankheiten heilen. Der Eingriff in das menschliche Genom wirft ethische Fragen auf. Die Genetikerin selbst beschrieb sich bei einem Wien-Besuch als „konservativ“.

Die Vorredner verneigten sich vor Emmanuelle Charpentier, als hätte diese den Chemie-Nobelpreis schon in der Tasche, allein deshalb, „weil sie Platz im vollen Terminkalender“ gefunden habe. Charpentiers Kalender ist voll bis zum Sankt Nimmerleinstag, so viel steht fest. Aber um vor Studenten und Professoren im Molekularbiologie-Zentrum in Wien das CRISPR-Cas-System, vulgo „Genschere“, zu erklären – so viel Zeit muss sein. Hier an den Max F. Perutz-Labratoires war die begehrte Wissenschaftlerin sieben Jahre forschend tätig. Und hier hängen ihr jetzt einige der hellsten Köpfe des Landes an den Lippen, zumindest anfangs auch Genetiker Dr. Josef „Tschosef“ Penninger. Kein Wunder: Charpentier und ihre Kollegin, die US-Biochemikerin Jennifer Doudna, haben 2012 einen Weg gefunden, mit dem ein Eingriff ins Erbgut einfach, billig und präzise durchführbar ist.

Das Wunderwerkzeug heißt CRISPR (für Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, Anm.)-Cas (CRISPR associated proteins, Anm.) und verändert das Erbmaterial auf unterschiedliche Weise, es entfernt Genabschnitte und fügt neue ein. Das Werkzeug besteht aus einem Riesenmolekül, das wie eine winzige Schere funktioniert und die DNA zerteilen kann.

Palindrome, das P im Kürzel „CRISPR“, sind auffällige genetische Buchstabenfolgen, die sich von links nach rechts wie von rechts nach links lesen. Diese fremdartigen Gen-Abschnitte machten auch schon andere Forscher stutzig. Diese DNA-Sequenzen stammen von einem Virus, der dem Bakterium schadet. Das Bakterium baute offenbar Genabschnitte seiner Feinde ins eigene Genom ein, als „Erinnerung an frühere genetische Attacken. Dringt ein Virus ins Bakterium ein, wird die DNA des Feindes mit den gespeicherten Informationen mit der „Erinnerung“ abgeglichen und der Eindringling zerstückelt.

Ironie der Geschichte: Wäre 2009 Charpentiers Vertrag in Wien verlängert worden, dann wäre dies eine wissenschaftliche Homestory. Weltruhm erlangte sie 2012 mit dem Science-Artikel „A programmable dual-RNA-guided DNA endonuclease in adaptive bacterial immunity“. Mehr als 1.000 Fachartikel mit dem Wort CRISPR (gesprochen: Krisper) sind seither erschienen. Nicht lange, und das Akronym dürfte uns allen so geläufig sein wie die Abkürzungen DNA oder AIDS, vermutet die Zeit.

Die Französin – weiße Bluse, schmales Gesicht, dichtes schwarzes Haar – wirkt etwas müde. Zwei Stunden später wird sie wieder im Flieger Richtung Berlin sitzen, wo sie am Max-Planck-Institut für Infektionsbiologie forscht. Dr. Charpentier spricht leises Englisch mit starkem französischen Akzent, routiniert, aber ohne Betonung, sie steht dabei immer leicht abgewandt vom Publikum. Eine Entertainerin ist sie nicht, ist aber auch unnötig. Bis auf ein paar Zeitungsredakteure hocken nur Fachleute in den Bankreihen und auf den Stiegen des Hörsaals, wenn sie nicht zuhören, studieren sie Diagramme auf ihren Laptops.

Streptococcus pyogenes war der Modellorganismus, an dem das biologische Skalpell erforscht wurde. Damit setzt sich das Scharlachbakterium gegen die Angriffe von Viren zur Wehr. Mediziner hoffen, mithilfe dieser Methode bald HIV-Infektionen heilen zu können, Leukämie und Erbkrankheiten. Fehler im Genom können womöglich künftig korrigiert werden.

Die Genschere ist ein Triumph der weltweiten Grundlagenforschung. Nun geht es um die Frage, welche Krankheiten mit der Genchirurgie zu heilen sind. Da wären zunächst die rund 10.000 monogenen Erbkrankheiten: Sichelzellenanämie, Beta-Thalassämie, die Huntington-Krankheit, die Lebersche Kongenitale Amaurose und manche Arten des Muskelschwunds. Auch Krebserkrankungen sind im Fokus.

Das größte Anliegen ist aber HIV. 40 Millionen Infizierte sind kein Problem, sondern ein nach Heilung brüllender Zustand. Die Genschere soll jenes Gen zerschneiden, das den Bauplan für die Moleküle enthält, an denen die HI-Viren andocken. Dafür müssen den HI-Infizierten Stammzellen entnommen werden, dann die Genscheren in diese Zellen einschleusen und dem Patienten die veränderten Musterzellen wieder zuführen. Im Tierversuch funktioniert das. In 2 Jahren soll es die ersten klinischen Studien an HI-Infizierten geben.

Noch Fragen? EinReporter erkundigt sich nach ihrer Sichtweise zu Manipulationen der menschlichen Keimbahn. Charpentier bleibt vage, sagt, sie sei konservativ. „Im Grunde ist diese Technologie nicht ausgereift genug für solche Eingriffe.“

Martin Křenek-Burger

, Ärzte Woche 37/2016

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