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Neurologie 10. April 2014

Durchbruch dank Gentherapie

Verbesserung der motorischen Symptomatik durch Stimulierung der Dopaminproduktion.

▬▬ Ein französisch-britisches Forscherteam unter der Leitung von Prof. Stéphane Palfi (Leiter der Abteilung Neurochirurgie am Krankenhaus Henri Mondor), hat eine klinische Phase-IIGentherapiestudie an 15 Patienten durchgeführt, die unter einer fortgeschrittenen Form der Parkinson-Krankheit leiden [1]. Den 15 Patienten wurde dabei ein Vektor injiziert, der die Gene der für die Dopamin-Biosynthese drei unerlässlichen Enzyme exprimiert. Durch diese Therapie werden bestimmte Zellen im Gehirn dazu angeregt, erneut Dopamin zu produzieren und auszuschütten. Bei allen Patienten verbesserten sich die motorischen Symptome der Krankheit innerhalb von 12 Monaten nach der Behandlung. 4 Jahre nach der Therapie zeigt diese Studie, dass der zum ersten Mal beim Menschen angewendete Lentivirusvektor auch langfristig sicher und verträglich ist. Der Vektor wurde auf der Basis des Virus der equinen infektiösen Anämie der Einhufer (EIAV) entwickelt. Diese klinische Studie ist die Weiterführung einer 2009 veröffentlichten, präklinischen Studie, bei der zum ersten Mal die Wirksamkeit und Sicherheit des Medikaments an einem Tiermodell nachgewiesen wurde.

Quelle: idw
1 Palfi S et al.: Lancet. 2014 Jan 9;
[Epub ahead of print]

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