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Erstmals medikamentöse Therapie

Enzymersatztherapie zur Behandlung einer speziellen Form von kindlicher Demenz. 

CLN2   gilt   als   unheilbar.   Die    Krankheit gehört zur Gruppe der neu- ronalen  Ceroid-Lipofuszinosen  (NCL),   einer  frühen  und  rasch  fortschreitenden  Form  von  Kinder-Demenz,  bei   der  die  Patienten  ab  dem  3.  bis  5. Lebensjahr  rapide  ihre  Fähigkeit  zu  laufen und zu sprechen verlieren und früh  versterben.  Nun  liegen  Studienergebnisse einer medikamentösen Enzymersatztherapie  zur  Behandlung  vor:  Studienleiterin Dr. Angela Schulz aus dem  Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE) erklärte, dass die unheilbare Krankheit CLN2 bei 87 % der 24 behandelt en  Kinder  deutlich  langsamer   voranschritt  als  bei  unbehandelten   Patienten.  Erstmalig  konnte  eine  fortschreitend  verlaufende  Form  von  Kinder-Demenz   erfolgreich   behandelt   werden. Von  September  2013  bis  Dezember  2015  wurde  an  der  Klinik  für  Kinder- und Jugendmedizin des UKE eine  sogenannte  klinische  Phase  1/2-Studie  zur  intraventrikulären  Enzymersatz-Therapie   bei   CLN2-Krankheit  durchgeführt.  Im  Rahmen  der  Studie   wurde den Patienten ein künstlich hergestelltes Enzym in zweiwöchigem Abstand über 48 Wochen hinweg mit Hilfe  eines kleinen Katheterschlauchs in den Hirninnenraum verabreicht, um so das  fehlende  Enzym  zu  ersetzen  und  das   Absterben  der  Nervenzellen  zu  stoppen.  Dieses  Vorgehen  wurde  weltweit   erstmals  im  Rahmen  dieser  Studie  durchgeführt.  Zwölf  von  insgesamt   24 Studienpatienten weltweit wurden  in Hamburg behandelt, weitere Studienzentren waren in Rom, London, und  Columbus, USA. Die  Sicherheit  und  Verträglichkeit   der  Behandlung  wurde  bei  allen  24   Patienten  als  positiv  bewertet.  Darüber hinaus konnte ein signifikanter Behandlungserfolg gezeigt werden: 65 % der  Patienten  erreichten  über  48  Wochen  eine  Stabilisierung  der  Fähigkeit   zu  laufen  und  zu  sprechen  und  87 % der Patienten zeigten ein deutlich langsameres  Fortschreiten  der  Krankheit   verglichen  mit  Daten  unbehandelter   Patienten.  Kernspin-Untersuchungen   des  Gehirns  zeigten,  dass  behandelte   Kinder  signifikant  weniger  des  Volumens ihrer Hirnrinde pro Jahr verlieren  als  unbehandelte  Kinder.  Die  Studie  habe  den  Beweis  erbracht,  dass  eine   Enzymersatztherapie, die direkt in den  Hirninnenraum verabreicht wird, wirksam sein kann, so Schulz. Dies stellt einen  lang  ersehnten  Hoffnungsschimmer für CLN2-Patienten weltweit dar.

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