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Pulmologie 15. März 2013

Korrigierte Zellen direkt in die Lunge

Ein Forscherteam der Medizinischen Hochschule Hannover (Hansen, Happle, Lachmann et Moritz) hat einen innovativen Ansatz zur gentherapeutischen Behandlung der pulmonalen Alveolarproteinose (PAP) entwickelt.

PAP ist eine seltene Lungenerkrankung, bei der sich in den Lungenbläschen eiweißreiches Material sammelt. Viele Betroffene ersticken bereits im Kindesalter und es gibt bisher keine heilende oder lang wirksame Therapie. Die einzige Behandlungsmöglichkeit ist derzeit eine Spülung der Lunge, die ca. alle vier Wochen in einer risikoreichen lang dauernden Behandlung unter Vollnarkose durchgeführt werden muss.

Eine Knochenmarkstransplantation kann nicht angewendet werden, weil der kritische Gesundheitszustand der betroffenen Kinder die dafür notwendige vorbereitende Bestrahlung oder Chemotherapie nicht zulässt.

In der nun entwickelten neuen Methode der Gentherapie wird die gesunde Kopie des Gens in reife Immunzellen anstelle von Blut-Stammzellen eingeführt. Diese korrigierten Zellen sollen dann nicht in das Knochenmark, sondern direkt in die Lunge verpflanzt werden. Im Mausmodell führte diese Methode ohne wesentliche Nebenwirkungen zu einer deutlichen und lang anhaltenden Verbesserung der Alveolarproteinose.

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