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Innere Medizin 22. Jänner 2015

Translational hematology

Translational research is scientific research that helps to make findings from basic science useful for practical applications in the clinic. The successful use of a drug that interferes with the specific molecular pathophysiology of cancer remains the ultimate vision in cancer medicine. Translational research is a multistep process including the discovery of a cytogenetic/molecular aberration as well as the demonstration of its pathophysiological relevance and its druggability by in vitro experiments and in vivo animal models. Information obtained from preclinical research paves the way for clinical trials in which a drug of interest is developed until its clinical application. Modern pathophysiology-oriented anticancer drugs that have been developed by translational research are available for clinical applications since the beginning of this millennium. By using these drugs higher efficacy and lower toxicity could be achieved as compared with previous treatments. In this article, we will present some of the most prominent examples of this translational approach.

Zusammenfassung

Translationale Forschung ist jener Bereich der Wissenschaft, der die Entdeckungen der Grundlagenforschung für die klinische Anwendung beim Patienten nutzbar macht. Der erfolgreiche Einsatz einer Substanz, die mit der spezifischen molekularen Pathogenese einer Tumorerkrankung interagiert, ist die ultimative Vision in der Krebsmedizin. Translationale Forschung ist ein mehrstufiger Prozess, der mit der Entdeckung einer zytogenetischen/molekularen Aberration beginnt, deren pathophysiologische Relevanz und medikamentöse Beeinflussbarkeit dann mithilfe von in vitro Experimenten und in vivo Tiermodellen nachgewiesen wird. Diese Erkenntnisse ebnen schließlich den Weg für klinische Studien, mit denen ein bestimmtes Medikament bis zum klinischen Einsatz entwickelt wird. Moderne Pathophysiologie-orientierte Medikamente, die durch translationale Forschung hervorgebracht wurden, sind seit dem Beginn des neuen Jahrtausends in klinischer Verwendung. Durch den Einsatz dieser Medikamente konnte eine höhere Wirksamkeit bei geringeren Nebenwirkungen gegenüber früheren therapeutischen Optionen erreicht werden. Die prominentesten Beispiele dieses translationalen Ansatzes sollen hier dargestellt werden.

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