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Gynäkologie und Geburtshilfe 10. November 2009

Nabelschnurblut mit Potenzial

Aktuelle und zukünftige therapeutische Einsatzgebiete.

Stammzellen aus Nabelschnurblut haben enormes Proliferations- und Differenzierungspotenzial. Sie sind frei von latenten Viren und haben keine Zell- und DNA-Schäden akkumuliert. Zudem können sie risikolos aus der Nachgeburt gewonnen und mittels Kryokonservierung – ohne wesentlich zu altern – lebenslang aufbewahrt werden. In den USA entstand die erste private Nabelschnurbank im Jahre 1992 (CBR), in Europa 1997 (VITA 34).

 

Obwohl die meisten Kinder, deren Nabelschnurblut als private Gesundheitsvorsorge (Family Banking) eingelagert wurde, noch im Vorschulalter sind, lassen sich bis September 2009 weltweit bereits 391 therapeutische Anwendungen belegen – davon 226 intrafamiliär allogen (Spender ≠ Empfänger) und 165 autolog (Spender = Empfänger); 15 Prozent der Anwendungen erfolgten im Bereich Hämatologie/Onkologie und 85 Prozent im Rahmen von regenerativen Therapien (siehe Grafik). Das Durchschnittsalter der Patienten lag bei 62,7 Monaten (73,8 intrafamiliär; 32,2 autolog). Die mittlere Einlagerungszeit bis zum Einsatz betrug 27,5 Monate, das Maximum lag bei 132 Monaten1. Geht man von zirka 800.000 eingelagerten Nabelschnurblut-Einheiten in den einbezogenen Banken aus, ergibt sich aktuell bereits eine Anwendungshäufigkeit von zirka 1:2.000, die auf die gesamte Lebenszeit bezogen noch weiter ansteigen wird.

Der internationale Trend spie-gelt sich auch bei VITA 34 wider. Von den bisher neun therapeutisch angewandten Nabelschnurblut-Stammzellpräparaten kamen nur drei bei hämatologisch-onkologischen Erkrankungen zum Einsatz (1 Akute Lymphatische Leukämie – ALL, autolog; 1 ALL, Geschwister; 1 Aplastische Anämie, Geschwister), während sechs für regenerative Therapien angefordert wurden (4 Hirnschäden, 2 Typ-1-Diabetes; jeweils autolog).

Von allogen zu autolog

Überwogen in den ersten Jahren weltweit intrafamiliäre allogene Nabelschnurblutstammzell-Transplantationen mit hämatologisch-onkologischen Indikationen, so änderte sich das Bild grundlegend in den letzten beiden Jahren. Heute stehen autologe Anwendungen für regenerative Therapien im Vordergrund. Die steigende Zahl der im Rahmen des Family Banking bei den großen Nabelschnurblutbanken eingelagerten Präparate ermöglichte die ersten klinischen Studien. Sie widmen sich bisher ungelösten Fragen der Medizin – der kurativen Therapie von frühkindlichen hypoxisch-ischämischen Hirnschäden2 und des juvenilen Typ-1-Diabetes3.

Der Typ-1-Diabetes ist die häufigste chronische Erkrankung im Kindesalter. Die Neuerkrankungen nehmen in den westlichen Ländern mit jährlich drei bis vier Prozent dramatisch zu. Aktuell gibt es in Deutschland zirka 15.000 erkrankte Kinder unter 15 Jahren – die Prävalenz in dieser Bevölkerungsgruppe (zirka 11,1 Millionen) liegt damit bei zirka 1,35 Fällen pro 10.000 Kinder. Da bei VITA 34 die Nabelschnurblutstammzellen von etwa 70.000 Kindern lagern, ergibt sich daraus die Wahrscheinlichkeit, dass acht bis zehn vom Typ-1-Diabetes-Betroffene darunter sind. Im Rahmen der gemeinsam von der Technischen Universität München und VITA 34 in Deutschland gestarteten Studie wurden bisher zwei Kinder mit dem eigenen Nabelschnurblut behandelt. Die dritte Anwendung befindet sich in Vorbereitung.

Interessante Studienergebnisse

Basis der deutschen Studie ist die 2007 von Haller et al., University of Florida, College of Medicine, bei der Jahrestagung der American Diabetes Association vorgestellte Pilotstudie. Sie zeigte bei sieben Kindern mit neu diagnostiziertem Typ-1-Diabetes, denen das eigene Nabelschnurblut transfundiert wurde, nach sechs Monaten einen niedrigeren HbA1C-Wert (7 % vs. 8 %) im Vergleich zu einer konservativ mit Insulin behandelten Kontrollgruppe. Die Kinder benötigten auch weniger Insulin (0,45 vs. 0,69 E/kg/d) und die stimulierten C-Peptid-Werte wiesen auf eine persistierende endogene Insulinproduktion hin. Die Autoren vermuten, dass regulatorische T-Zellen, die besonders zahlreich im Nabelschnurblut vorkommen und die sechs Monate nach der autologen Transfusion noch in hoher Konzentration nachweisbar waren, im Sinne einer Immunmodulation die Beta-Zellen des Pankreas vor der Zerstörung durch Autoimmunprozesse bewahren können.

Auch wenn die konservative Insulintherapie die Lebenserwartung der Typ-1-Diabetiker verbessert, leiden die Betroffenen häufig an Langzeitfolgen wie Retino-, Nephro- oder Neuropathien. Die laufenden Kosten der Therapie betragen pro Kind etwa 10.000 Euro jährlich. Ein Erfolg der laufenden Studien würde einen Quantensprung in der Behandlung des Typ-1-Diabetes bedeuten, zumal die Asservierung des Nabelschnurblutes in Arzneimittelqualität für die autologe Anwendung in den USA und vielen europäischen Ländern einschließlich Österreich inzwischen nahezu flächendeckend möglich ist.

In die von der Duke University, Durham, North Carolina, aufgelegte Studie zur Behandlung neonataler hypoxisch-ischämischer Enzephalopathien mit autologem Nabelschnurblut sind bisher mehr als 60 Kinder eingeschlossen worden. VITA 34 engagiert sich seit mehr als sieben Jahren in der präklinischen Forschung auf diesem Gebiet. Aufgrund der dabei gemeinsam mit der Universität Bochum gesammelten Erfahrung genehmigte deren Ethikkommission im Jänner 2009 den ersten Heilversuch in Deutschland unter der Leitung von Prof. Dr. Arne Jensen4. Nach Herzstillstand bei einer Operation und akuter zerebraler Ischämie trat bei dem zwei Jahre und acht Monate alten Kind eine Tetraparese auf. Es war nahezu blind und reagierte nicht auf Umweltreize. Sieben Wochen nach der autologen Nabelschnurbluttransfusion zeigte das Kind deutliche Verbesserungen in Motorik und Verhalten. Es war in der Lage, selbstständig zu essen, interagierte mit seiner Umwelt, lachte und begann zu sprechen. Die einbezogenen Neurologen hatten nach gründlicher Untersuchung vor der autologen Nabelschnurblutanwendung eine Spontanheilung für unwahrscheinlich angesehen.

Neue Anwendungsfelder autologer Nabelschnurblutstammzellen wie die Züchtung von mitwachsenden Herzklappen, Blutgefäßen und Geweben zur Deckung von Defekten sind in unmittelbarer Reichweite.

Pluripotente Stammzellen mit potenten Eigenschaften

Einen weiteren wissenschaftlichen Durchbruch erzielten Anfang Oktober 2009 unabhängig voneinander zwei Forscherteams aus Barcelona und Hannover. Sie konnten zeigen, dass sich aus Nabelschnurblut sogenannte induzierte pluripotente Stammzellen (iPS) herstellen lassen, die das Potenzial haben, sich in nahezu alle Zellarten des menschlichen Körpers weiter zu entwickeln.

Der Gruppe um PD Dr. Ulrich Martin in Hannover gelang es, daraus Herzmuskelzellen zu züchten5. Dieser Erfolg nährt die Erwartung, dass sich aus Nabelschnurblut gewonnene iPS-Zellen zur Therapie von Herz-Kreislauferkrankungen, insbesondere des Herzinfarkts, und zur Herstellung von Ersatzgewebe in der Orthopädie eignen werden. Aufgrund gegenwärtiger Forschungsentwicklungen gehen die Wissenschaftler davon aus, dass in fünf Jahren die ersten klinischen Studien starten können.

Die aktuellen Erkenntnisse lassen vermuten, dass der Wert der Nabelschnurblutstammzellen als lebendiger Rohstoff für autologe und intrafamiliäre Therapien bisher offensichtlich stark unterschätzt worden ist. Daher wäre es wünschenswert, dass jede Schwangere von ihrem betreuenden Gynäkologen über diese einmalige, nur zum Geburtszeitpunkt verfügbare Option informiert wird.

 

1. Statistiken privater Nabelschnurblutbanken; http://www.nabelschnurblut.de/nabelschnurblut/anwendungen.shtml

2. Duke University; http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00593242

3. University of Florida, http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00305344;

Technische Universität München in Kooperation mit VITA 34;

http://diabetes.vita34.de

4. http://www.idw-online.de/pages/de/news326529

5. Haase et al., Cell Stem Cell 5, 434–441, October 2, 2009

 

 

Dr. Erich Kunert ist Fachbiochemiker der Medizin für die Fachgebiete Humangenetik und Klinische Biochemie und als Leiter des Kunderservices bei der VITA 34 AG in Leipzig, Deutschland, tätig.

Von Dr. Erich Kunert, Ärzte Woche 46 /2009

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