zur Navigation zum Inhalt
Prof. Dr. Johann Bauer beim Vermessen einer behandelten Körperstelle.
 
Dermatologie 1. September 2015

Weniger Wunden und Blasen dank Stammzell-Gentherapie

Gute Resultate: Ein Jahr nach der Transplantation genkorrigierter Haut auf besonders geschädigte Körperstellen hat eine Patientin mit junktionaler Epidermolysis bullosa (JEB) an den behandelten Stellen gesunde Haut ohne Blasen. 

„Schmetterlingskinder“ leben mit der genetisch bedingten und bislang unheilbaren Hauterkrankung Epidermolysis bullosa (EB). Die Patientin hat die so genannten junktionale Form, bei der das Protein Laminin beta 3 (LAMB3) entweder fehlt oder reduziert ist. LAMB3 ist für den Zusammenhalt der Hautschichten zwischen Epidermis und Dermis verantwortlich. Ist zu wenig vorhanden oder funktioniert es nicht korrekt, dann entstehen schmerzhafte Blasen und Wunden.

Von korrigierten Stammzellen zu Hauttransplantaten

Der Patientin wurde im Mai 2014 eine Biopsie entnommen, aus der dann in einem Speziallabor im Zentrum für Regenerative Medizin in Modena (Italien) epidermale Stammzellen isoliert wurden. Im Labor in Modena brachten die Wissenschaftler ein gesundes LAMB3- Gen in die Stammzellen ein. Das gesunde Gen sorgt dafür, dass die Zellen wieder funktionelles LAMB3-Protein herstellen können. Aus den korrigierten Stammzellen wurden dann Hauttransplantate hergestellt. Die Hautstücke maßen jeweils 5 × 7 cm und waren auf einer Spezialmembran aufgebracht, um nicht zu reißen. Die Hautransplantate wurden im Juli 2014 aus Modena an die Hautklinik des Universitätsklinikums Salzburg  geliefert. In einer zweistündigen Operation brachte Chirurg OA Dr. Josef Koller im Beisein einer Spezialistin aus Modena, Prof. Dr. Graziella Pellegrini, und dem Vorstand der Hautklinik, Prof. Dr. Johann Bauer, die Hautstücke auf besonders beanspruchte Areale der Patientin auf.

Erfreuliches Ergebnis auch nach einem Jahr

Im Lauf des vergangenen Jahres heilten die Transplantate gut ein. Auch bei der aktuellen Kontrolle, die ein Jahr nach dem Eingriff stattfand, war das Ergebnis sehr erfreulich: Es sind bis heute keine Nebenwirkungen aufgetreten, und die Patientin hat nun an den transplantierten Körperstellen gesunde Haut, die keine Blasen und Wunden mehr bildet. Eine 10 × 5 cm große chronische Wunde, die zuvor jahrelang nicht abgeheilt war, ist seit dem Eingriff nicht wieder aufgetreten. Die Lebensqualität der Patientin hat sich durch die Behandlung entscheidend verbessert. Bauer: „Die Haut ist fest, das Geschwür ist geschlossen und die Patientin ist zufrieden. Der erfolgreiche Abschluss dieser experimentellen Therapie gibt uns die  Gelegenheit, nun die Stammzell-Gentherapie bei weiteren Patienten durchzuführen.“

Geplante Ausweitung der Therapie für weitere Patienten

Derzeit ist diese Art der Therapie nur für einige wenige Betroffene von Epidermolysis bullosa anwendbar, und zwar für jene mit Mutationen im LAMB3- Gen. An Korrekturmolekülen für andere Genmutationen wird bereits fieberhaft gearbeitet. Als nächstes Ziel stehen EB-Patienten mit Mutationen im Kollagen-7-Gen auf dem Programm. Bislang können nur Patienten behandelt werden, bei denen das entsprechende Protein nicht komplett fehlt, sondern durch die Mutation nur reduziert oder fehlerhaft ist. Wenn überhaupt kein Protein vorhanden ist, könnte das durch die Genkorrektur wiederhergestellte Protein im Transplantat vom Immunsystem als fremd erkannt werden. Bei Patienten ohne Restprotein könnte es somit zu einer Abstoßung des Transplantates kommen. Mit dem Thema der immunologischen Abwehr von neu eingebrachten Proteinen beschäftigt sich ein Forschungsprojekt im EB-Haus Austria (Spezialklinik für die  „Schmetterlingskinder“ am Universitätsklinikum Salzburg). 

Quelle:  Pressemitteilung SALK

Zu diesem Thema wurden noch keine Kommentare abgegeben.

Mehr zum Thema

<< Seite 1 >>

Medizin heute

Aktuelle Printausgaben