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Augenheilkunde 1. Mai 2009

Gentherapie bei der kongenitalen Leber-Amaurose

Die Publikation von zwei Studien, die erste Ergebnisse einer Gentherapie der äußerst seltenen kongenitalen Leber-Amaurose (LCA) bei sechs jungen Patienten bringen, hat für große Aufregung gesorgt. Das Auge scheint ideal für Gentransfers zu sein – endlich könnte erblich bedingte Blindheit heilbar sein, jubelte die Presse. The Independent titelte: „The blind man who was given the gift of sight by gene therapy“. Aber noch ist der Nachweis nicht gelungen, dass die Reparatur des einzigen für die Krankheit verantwortlichen Gendefekts tatsächlich heilt. Klar ist nur, dass kein großer unerwünschter Nebeneffekt aufgetreten ist.  

Interview mit Dr. Paulina Haas, Assistenzärztin der Ophthalmologie an der Krankenanstalt Rudolfstiftung
 

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